Tehnica SF prin care doctorii încearcă să vindece orbirea

Pentru prima dată, medicii au încercat să vindece orbirea prin accesarea genelor unui pacient, cu tehnologia CRISPR.

O asociație de la Oregon Health & Science Institute a injectat trei picături de lichid, care a livrat fragmente de ADN CRISPR direct în globul ocular al pacientului, relatează The Associated Press. Acest lucru a fost făcut în speranța că va inversa o afecțiune genetică rară, numită amauroză congenitală Leber, care provoacă orbirea devreme, încă din copilărie.

Această tehnică ar putea vindeca orbirea, fără riscuri

„Literalmente, avem potențialul de a lua oameni care sunt, în esență, orbi și să îi facem să vadă”, a declarat Charles Albright, ofițer-șef științific al Editas Medicine. Editas este una dintre companiile de biotehnologie care a dezvoltat tratamentul în sine. „Credem că s-ar putea deschide un set complet de medicamente pentru a vă schimba ADN-ul”, a completat el.

În timp ce unele afecțiuni genetice pot fi tratate cu terapia genică convențională, care ar înlocui întreaga genă, în loc să o editeze, pacienții cu amauroză congenitală Leber nu au avut noroc. Gena asociată bolii este prea mare pentru a fi înlocuită, astfel încât medicii au apelat la CRISPR într-o încercare de a edita mutația.

„După ce celula va fi editată, ea va fi permanentă și această celulă va persista cu speranță pentru viața pacientului”, a declarat pentru AP Eric Pierce, un medic de la Massachusetts Eye și Ear care a lucrat la proiect. Instrumentul de editare a genelor rămâne efectiv doar în ochi și nu călătorește în alte părți ale corpului, așa că „dacă ceva nu merge bine, șansa de a dăuna este foarte mică”, a spus el. „Facem un prim pas foarte important pentru efectuarea editării genelor în organism”.

Va dura puțin timp pentru ca medicii să știe dacă acest prim experiment a funcționat, relatează AP. În cazul în care se întâmplă, echipa are planuri de a aplica același proces pe încă 18 pacienți – copii și adulți – cu această afecțiune.