Dificultățile sociale ale autismului pot fi tratate cu acest medicament

Dintre toate provocările care vin odată cu tulburarea spectrului autist (ASD), dificultățile sociale sunt printre cele mai devastatoare.

În prezent, nu există niciun tratament pentru acest simptom primar al ASD. Însă câțiva cercetători de la Universitatea din Buffalo spun că au găsit ceva în acest sens. O dovadă că este posibil să se utilizeze un singur compus, ca simptomele comportamentale să fie atenuate. Acest compus vizează seturile de gene implicate în boală.

Studiul, publicat în Nature Neuroscience, a demonstrat că tratamentul, care constă într-o doză mică de romidepsină – medicament anti-cancer – a restaurat deficitele sociale în modelele animale. Tratamentul de trei zile a restaurat gena Shank 3, un factor important de risc pentru ASD.

Acest efect a durat trei săptămâni, acoperind începutul adolescenței până la sfârșitul ei. Este o etapă critică de dezvoltare pentru abilitățile sociale și de comunicare. Aceasta este echivalentă cu câțiva ani la om, sugerând că efectele unui tratament similar ar putea fi de lungă durată, spun cercetătorii.

”Am descoperit un compus care arată un efect profund și prelungit asupra deficitelor sociale asemănătoare autismului, fără efecte secundare evidente. Asta în timp ce mulți compuși folosiți în prezent pentru tratarea unei varietăți de boli psihiatrice nu au reușit să demonstreze eficacitatea terapeutică pentru acest simptom de bază al autismului”, spune Zhen Yan, profesor la Departamentul de Fiziologie și Biofizică al Facultății de Medicină și Științe Biomedicale de la Universitatea din Buffalo.

Studiul se bazează pe cercetările sale din 2015. Această lucrare a arătat cum pierderea Shank 3 perturbă comunicările neuronale prin afectarea funcției receptorului NMDA (n-metil-D-aspartat), un jucător critic în reglarea cunoașterii și emoției. Această perturbare a genei duce la deficitele de preferință sociale care sunt comune în ASD.

Oamenii de știință de la UB au aflat că ar putea inversa aceste deficite sociale cu o doză foarte mică de romidepsina. Aceasta restabilește expresia genelor și funcționează folosind un mecanism epigenetic, în care schimbările genetice sunt cauzate de alte influențe decât secvențele ADN.

Yan a remarcat că studiile genetice umane au sugerat că anomaliile epigenetice joacă probabil un rol major în ASD.