Un nou medicament pentru cancerul pancreatic, certificat în SUA. Pastila aproape a dublat supraviețuirea în studiul clinic
Un nou tratament pentru una dintre cele mai agresive forme de cancer a primit aprobarea accelerată în Statele Unite. Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA, FDA, a autorizat daraxonrasib, o pastilă administrată zilnic care țintește mutații implicate în dezvoltarea majorității cazurilor de cancer pancreatic, relatează The Guardian.
Medicamentul va fi comercializat de Revolution Medicines sub numele Rasonque. Rezultatele studiului care a stat la baza aprobării sunt importante. Pacienții care au primit noul tratament au avut o supraviețuire mediană de 13,2 luni. În grupul tratat cu chimioterapie, aceasta a fost de 6,7 luni.
O pastilă care atacă una dintre principalele vulnerabilități ale tumorii
Daraxonrasib acționează asupra mutațiilor din familia genelor RAS, implicate în controlul creșterii celulare. Mutațiile KRAS sunt deosebit de importante în cancerul pancreatic și apar în peste 90% dintre cazuri. Mult timp, proteinele rezultate în urma acestor mutații au fost considerate extrem de greu de atacat cu medicamente.
Noua moleculă folosește un mecanism asemănător unui „lipici molecular”. Aceasta se poate lega de mai multe subtipuri KRAS și încearcă astfel să blocheze semnalele care alimentează dezvoltarea tumorii. Este o abordare diferită față de chimioterapia clasică, care atacă într-un mod mai general celulele ce se divid rapid.
Progresele în tratamentele personalizate se accelerează și în alte forme ale bolii. Un exemplu este vaccinul personalizat împotriva melanomului, care folosește caracteristicile genetice ale tumorii pentru a ajuta sistemul imunitar să recunoască mai eficient celulele canceroase.
Supraviețuirea mediană a crescut de la 6,7 la 13,2 luni
Studiul pentru daraxonrasib a inclus aproximativ 500 de pacienți cu cancer pancreatic metastatic. Boala lor se răspândise deja în organism și nu mai răspundea la tratamentele administrate anterior. Participanții au primit fie noua pastilă, fie chimioterapie.
Rezultatele au arătat o diferență importantă. Supraviețuirea mediană a fost de 13,2 luni pentru pacienții tratați cu daraxonrasib, comparativ cu 6,7 luni pentru cei care au continuat cu chimioterapie. În plus, pacienții care au primit medicamentul au avut mai puține efecte adverse severe.
Cancerul pancreatic rămâne extrem de dificil de tratat, inclusiv pentru că este descoperit frecvent după ce s-a răspândit. În Statele Unite sunt estimate aproximativ 67.000 de cazuri noi în acest an și peste 52.000 de decese. Rata generală de supraviețuire la cinci ani este de aproximativ 13%.
Tot mai multe terapii încearcă să exploateze particularitățile biologice ale fiecărei tumori. Inclusiv testarea genetică în cancer poate identifica modificări care influențează alegerea tratamentului și poate deschide drumul către terapii țintite.
FDA a aprobat medicamentul cu peste șase luni mai devreme
FDA a luat decizia cu mai mult de șase luni înainte de termenul stabilit inițial pentru evaluare. Interesul pentru daraxonrasib crescuse deja puternic după ce rezultatele studiului au devenit publice. Autoritățile americane permiseseră anterior accesul extins la tratament pentru anumite categorii de pacienți.
Medicii speră că aprobarea ar putea deschide drumul către o nouă generație de tratamente împotriva cancerului pancreatic. Zeci de medicamente experimentale sunt în prezent în dezvoltare, iar Revolution Medicines studiază aceeași tehnologie și pentru alte tumori, inclusiv cancerul pulmonar.
Cercetătorii testează în paralel și variante neașteptate de tratament. Un studiu preclinic a sugerat recent că un medicament utilizat pentru astm ar putea avea efecte anticancer, ceea ce arată cât de diverse au devenit direcțiile investigate în oncologie.
Aprobarea daraxonrasib nu înseamnă că a fost găsit un tratament care vindecă cancerul pancreatic. Rezultatul reprezintă însă un progres important pentru pacienții cu forme avansate ale bolii, într-un domeniu în care opțiunile eficiente au rămas mult timp limitate. Aproape dublarea supraviețuirii mediane arată că țintirea mutațiilor KRAS poate deveni una dintre direcțiile importante ale tratamentelor oncologice viitoare.