Oamenii de știință au transformat HIV într-o terapie genică pentru a salva vieți. Ce boală tratează terapia experimentală

Un tratament experimental oferă copiilor cu afecțiunea genetică sindromul imunodeficienței combinate severe (SCID), mai bine cunoscut sub numele de „bubble baby disease”, șansa de a-și trăi viața fără riscul de infecție și boală constantă. Oamenii de știință au transformat HIV într-o terapie genică pentru a face posibil acest lucru.

SCID poate fi cauzat de o mare varietate de mutații genetice care dezactivează în esență sistemul imunitar al unui pacient. Acest lucru face ca agenții patogeni obișnuiți să fie letali pentru ei, iar copiii cu această afecțiune iau în mod constant antibiotice pentru a încerca să gestioneze boala, care altfel tinde să fie letală într-un an sau doi, potrivit Associated Press.

HIV salvează vieți printr-o terapie genică experimentală

Dar aceste antibiotice sunt o soluție pe termen scurt. Astfel, cercetătorii de la Universitatea din California, Los Angeles, au decis, în schimb, să încerce să repornească sistemul imunitar. Procedând astfel, au descoperit un truc aparent contraintuitiv: transformarea HIV, virusul care provoacă SIDA, într-un sistem de livrare care a ajutat la transportarea unei versiuni mai sănătoase a genelor relevante și la înlocuirea celor mutante.

Și se pare că funcționează. Toți cei 50 de copii care au primit tratamentul experimental sunt încă în viață și par sănătoși ani mai târziu, potrivit unui studiu publicat recent în New England Journal of Medicine, care a urmărit pacienții la doi și trei ani după tratament.

„Oamenii ne întreabă – este un leac? Nimeni nu știe asta pe termen lung, dar cel puțin până la trei ani, acești copii se descurcă bine”, a declarat Stephen Gottschalk de la Spitalul de Cercetare pentru Copii St Jude, care a lucrat la proiecte similare în trecut. „Funcția imună pare stabilă în timp, așa că cred că arată foarte, foarte încurajator”.

„Leac” este adesea considerat un termen încărcat, mai ales atunci când vorbim despre tratamente experimentale care nu au ajuns încă la utilizarea în masă. Dar studiul limitat și cele 50 de povești de succes ale copiilor oferă un motiv pentru a ne da seama că tehnologia de editare a genelor ar putea fi capabilă să gestioneze o boală notoriu periculoasă.