O tânără a fost vindecată de cancer incurabil printr-o terapie revoluționară. Descoperirea medicilor care schimbă tot ce știam
O terapie revoluționară a reușit să vindece o fată de un cancer incurabil încă de la prima utilizare a noului tip de tratament.
Cancerul incurabil al adolescentei a putut fi eliminat cu ajutorul unui tratament revoluționar după ce, toate celelalte tratamente pentru leucemia Alyssei nu dădeau roade. Medicii spitalului Great Ormond Street au folosit „editarea de bază” pentru a realiza o operă a ingineriei biologice în scopul de a crea un medicament „viu”.
După șase luni, cancerul nu mai este detectabil, însă Alyssa este încă monitorizată în cazul în care acesta reapare. Alyssa, în vârstă de 13 ani este din Leicester și a fost diagnosticată cu leucemie limfoblastică acuta cu celule T în luna mai a anului trecut, scriu cei de la BBC.
Acest tip de celule ar trebui să fie cele care apără organismul, însă pentru Alyssa, ele deveniseră pericolul scăpat de sub control. Chimioterapia și mai apoi un transplant de măduvă osoasă nu au reușit să o scape de afecțiune. Fără medicina experimentală, singura șansă rămasă adolescentei era aceea de a-i face cât mai confortabil timpul rămas.
Mama ei, Kiona, a spus anul trecut că se temea de Crăciun, „crezând că acesta este ultimul nostru Crăciun cu ea”. Ceea ce s-a întâmplat în continuare ar fi fost de neconceput cu doar câțiva ani în urmă și a fost posibil datorită progreselor incredibile ale geneticii.
Echipa de la Great Ormond Street a folosit o tehnologie numită editare de bază, care a fost inventată cu doar șase ani în urmă. Cele patru tipuri de baze – adenina (A), citozina (C), guanina (G) și timina (T) – sunt elementele de bază ale codului nostru genetic.
Așa cum literele din alfabet scriu cuvinte care au sens, miliardele de baze din ADN-ul nostru descriu manualul de instrucțiuni pentru corpul nostru. Editarea bazelor le permite oamenilor de știință să mărească o parte precisă a codului genetic și apoi să modifice structura moleculară a unei singure baze, transformând-o în alta și schimbând instrucțiunile genetice.
Echipa mare de medici și oameni de știință au folosit acest instrument pentru a proiecta un nou tip de celule T care erau capabile să vâneze și să omoare celulele T canceroase ale Alyssei. Au început cu celule T sănătoase care provin de la un donator și au început să le modifice.
Prima modificare de bază a dezactivat mecanismul de direcționare a celulelor T, astfel încât să nu atace corpul Alyssei. Al doilea a eliminat un marcaj chimic, numit CD7, care se află pe toate celulele T, iar cea de-a treia modificare a fost o mantie de invizibilitate care a împiedicat distrugerea celulelor de un medicament chimioterapeutic.
Adolescenta din Marea Britanie vindecată de cancer printr-o terapie revoluționară
Etapa finală a modificării genetice a instruit celulele T să vâneze orice cu marcajul CD7 pe el, astfel încât să distrugă fiecare celulă T din corpul ei, inclusiv pe cele canceroase. Dacă terapia funcționează, sistemul imunitar al Alyssei, inclusiv celulele T, va fi reconstruit cu al doilea transplant de măduvă osoasă.
Când ideea a fost explicată familiei, mama Kiona a rămas pe gânduri. A fost decizia Alyssei de a fi prima care a încercat terapia experimentală care conținea milioane de celule modificate în luna mai a acestui an. Waseem Quasim de la UCL a declarat că a fost prima pacientă tratată cu această tehnologie.
El a spus că această manipulare genetică este „un domeniu al științei în mișcare foarte rapidă”, cu „potențial enorm” într-o serie de boli. Alyssa a fost lăsată vulnerabilă la infecții, deoarece celulele de proiectare au atacat atât celulele T canceroase din corpul ei, cât și pe cele care o protejează de boli.
După o lună, Alyssa era în remisie și a primit un al doilea transplant de măduvă osoasă pentru a-și reface sistemul imunitar. Au existat îngrijorări după ce la trei luni, prezenta alte semne de cancer, însă cele mai recente două investigații au arătat ca totul este sub control.
Familia speră ca boala să nu se mai întoarcă niciodată, dar sunt deja recunoscători pentru timpul câștigat. Cu toate acestea, tehnologia nu face decât să zgârie suprafața a ceea ce ar putea realiza editarea de bază. Dr David Liu, unul dintre inventatorii editării de bază la Broad Institute, a afirmat că este „un pic suprarealist” că oamenii sunt tratați la doar șase ani după ce tehnologia a fost inventată.
În terapia Alyssei, fiecare dintre modificările de bază a implicat spargerea unei secțiuni a codului genetic, astfel încât să nu mai funcționeze. Totuși, există aplicații mai nuanțate în care, în loc să fie dezactivată o instrucție, se poate repara una defectă, potrivit BBC.