Un nou tratament revoluționar dă speranțe pentru un tip de cancer considerat incurabil: 64% dintre pacienți își revin

Un nou tratament experimental oferă speranță pacienților diagnosticați cu o formă agresivă de leucemie, până acum practic fără opțiuni reale de vindecare.

Terapia genetică, numită BE-CAR7, a încheiat recent primele teste clinice, iar rezultatele sunt remarcabile: majoritatea pacienților au intrat în remisie profundă, iar aproape două treimi rămân fără semne de boală la ani după intervenție.

Primul pacient tratat cu BE-CAR7 a fost Alyssa Tapley, o adolescentă din Leicester, Marea Britanie, diagnosticată în 2021 cu leucemie limfoblastică acută de tip T, se arată în New England Journal of Medicine.

Boala ei nu a răspuns nici la chimioterapie, nici la transplantul de măduvă, situație întâlnită la aproximativ 20% dintre copiii cu acest tip de cancer. În lipsa altor soluții, familia a acceptat includerea ei în studiul clinic.

După administrarea terapiei, starea Alyssei s-a îmbunătățit radical. La trei ani de la tratament, cancerul rămâne nedetectabil, iar adolescenta și-a reluat activitățile normale: merge la școală, participă la programe extracurriculare și își face planuri pentru viitor, inclusiv dorința de a deveni cercetător.

Cum funcționează terapia genetică BE-CAR7

Tratamentul, dezvoltat de specialiștii de la Great Ormond Street Hospital și University College London, pornește de la celule albe recoltate de la donatori sănătoși.

Celulele sunt modificate genetic în mai multe etape pentru a deveni „universale” și capabile să elimine celulele canceroase ale pacientului.

Procesul presupune eliminarea receptorilor care ar declanșa respingerea imună, eliminarea markerului CD7 pentru a preveni distrugerea lor de către organism și îndepărtarea proteinei CD52, astfel încât celulele modificate să fie protejate în timpul tratamentului imunosupresor.

Ulterior, este introdusă o secvență ADN ce permite formarea receptorului CAR, componenta care ghidează celulele modificate către celulele tumorale.

După perfuzare, celulele modificate atacă și distrug celulele leucemice. Dacă totul decurge conform așteptărilor, pacientul poate primi, după aproximativ patru săptămâni, un transplant de măduvă osoasă pentru a-și reface sistemul imunitar.

Rezultatele studiului clinic: o rată de succes fără precedent

La reuniunea anuală a Societății Americane de Hematologie, cercetătorii au prezentat datele obținute în urma testării terapiei pe opt copii și doi adulți.

Rezultatele sunt încurajatoare: 82% dintre cei tratați au intrat în remisie profundă și au putut continua cu transplantul de măduvă osoasă, iar 64% sunt în continuare fără boală, unii la trei ani după tratament.

Specialiștii atrag totuși atenția că procedura este intensă și riscantă, iar nu toți pacienții incluși în studiu au supraviețuit.

Sistemul imunitar rămâne vulnerabil mult timp după transplant, iar riscul de infecții este ridicat. Cu toate acestea, pentru un cancer rar și extrem de agresiv, cercetătorii consideră că tratamentul oferă o șansă reală acolo unde alte opțiuni nu existau.

Având în vedere succesul primei etape a studiului, au fost alocate fonduri suplimentare pentru tratarea a încă zece pacienți.

Experții în domeniul transplantului de celule stem subliniază că rezultatele reprezintă un pas major către extinderea acestor terapii inovatoare către un număr mai mare de bolnavi.

Studiul complet a fost publicat în New England Journal of Medicine, una dintre cele mai prestigioase reviste medicale internaționale.