Tratamentul inovator care poate reda vederea: cum funcționează tehnica salvatoare

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de mai mult de un an, după ce a primit o singură injecție dintr-o terapie genetică experimentală, direct în ochi. Iată cum funcționează această tehnică științifică inovatoare.

Tratamentul utilizează molecule de ARN care se pot infiltra în celule și pot inversa o mutație specifică legată de amauroza congenitală Leber, o boală oculară care provoacă orbire la începutul vieții, potrivit cercetărilor publicate recent în revista Nature Medicine. Ce e mai interesant, cercetătorii din cadrul Facultății de Medicină a Universității din Pennsylvania, care au dezvoltat acest tratament, au descoperit efectele sale pe termen lung, în mare parte, din întâmplare.

Pacientul și-a recăpătat vederea după doar o injecție

Mutația din spatele amaurozei congenitale Leber împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochiului. Tratamentul strecură ARN-ul în acele celule și declanșează producția CEP290, inversând, în esență, mutația timp de luni la rând.

Cercetătorii au testat prima dată această terapie genetică în 2019, potrivit unui comunicat de presă al studiului, într-un experiment anterior în care pacienții au fost injectați la fiecare trei luni. Acești pacienți au văzut o îmbunătățire continuă a vederii, deoarece ARN-ul a fost alimentat în mod repetat.

Temperatura la care trebuie să setezi termostatul centralei când pleci de acasă. Așa faci economie, dar menții și căldura în casă

Ce face Alexandra Căpitănescu la un an de când a câștigat Vocea României. Tudor Chirilă dezvăluie fața neștiută a succesului: „După concurs se instalează depresia”

Și ce fericire au făcut. Noul studiu se concentrează doar asupra acelui pacient și arată că vederea restaurată a atins, de fapt, punctul maxim la două luni întregi după injecție și a durat peste 15 luni – tendințe pe termen lung care au fost mascate de tratamentele repetate ale celorlalți pacienți.

Așa cum explică autorii studiului în comunicatul de presă, acesta este un semn excelent pentru acest tratament specific și domeniul terapiilor genetice bazate pe ARN.

Beneficiile de mai lungă durată nu numai că ar putea duce la scăderea facturilor medicale asociate cu injecțiile repetate, ci ar oferi oamenilor de știință care lucrează la aceste tipuri de tratamente o cale promițătoare de explorat pentru propriile lor terapii genetice.