Un tratament revoluționar cu celule stem îmbunătățește vederea pacienților: primele rezultate la oameni sunt promițătoare
Un nou tratament bazat pe transplanturi de celule stem ar putea schimba radical modul în care medicii abordează degenerescența maculară, una dintre cele mai frecvente cauze de pierdere a vederii la vârstnici. Cercetătorii americani au raportat primele rezultate ale unui studiu clinic în care procedura nu doar că s-a dovedit sigură, ci a și îmbunătățit semnificativ vederea pacienților care sufereau de forme avansate ale bolii.
Degenerescența maculară legată de vârstă afectează zeci de milioane de oameni din întreaga lume, iar forma ei „uscată” reprezintă aproximativ 80% dintre cazuri. În această variantă, pierderea vederii evoluează lent, pe măsură ce depozite minuscule de proteine și grăsimi distrug celulele epiteliale pigmentare ale retinei, care au rolul de a proteja și hrăni țesuturile sensibile la lumină.
În prezent, tratamentele existente pot doar să încetinească deteriorarea sau să ajute pacienții să maximizeze ceea ce le-a rămas din vedere. Însă studiul realizat recent în SUA oferă o perspectivă complet nouă: posibilitatea de a inversa o parte din daunele provocate de boală.
Cercetătorii au testat un tratament bazat pe celule stem provenite dintr-o bancă de ochi, specializate în regenerarea celulelor epiteliale pigmentare ale retinei. Este o abordare diferită față de terapiile actuale, deoarece promite repararea țesuturilor afectate, nu doar încetinirea degenerării.
Rezultate încurajatoare: pacienții au început să vadă mai bine
Studiul, aflat în faza 1/2a – dedicată în principal evaluării siguranței – a inclus șase pacienți cu vârste între 71 și 86 de ani, selectați dintr-un grup inițial de 18 persoane evaluate. Trei dintre ei aveau o vedere foarte slabă (între 20/200 și 20/800), iar ceilalți trei prezentau un nivel moderat de afectare vizuală.
Fiecare pacient a primit o injecție care conținea 50.000 de celule stem RPE, introduse sub retină, în zona în care deteriorarea era cea mai avansată. Procedura a fost realizată pe ochiul cu cea mai slabă funcție vizuală, pentru a limita eventualele riscuri.
Rezultatele au depășit așteptările echipei de cercetare. Nu au apărut efecte secundare severe, nici semne de respingere imunologică, tumori sau toxicitate – probleme care pot apărea în unele transplanturi de celule stem. Iar partea cu adevărat spectaculoasă a venit odată cu evaluarea câștigului vizual.
Toți pacienții au înregistrat îmbunătățiri în ochiul tratat, iar aceste progrese nu au fost prezente în celălalt ochi. Cei mai afectați trei participanți au reușit să citească, în medie, cu 21 de litere mai mult pe celebrul panou Snellen decât înainte de tratament – un rezultat considerat remarcabil în cazul degenerescenței maculare avansate.
„Am fost plăcut surprinși de magnitudinea îmbunătățirii”, a declarat Rajesh Rao, oftalmolog și cercetător la Michigan Medicine. „Un astfel de progres nu a mai fost observat până acum la pacienții cu forme avansate de degenerescență maculară uscată.”
Ce urmează pentru acest tratament inovator?
Studiul continuă cu testarea unor doze mai mari – 150.000 și 250.000 de celule – pentru a determina dacă efectele benefice pot fi amplificate fără a compromite siguranța. Dacă și aceste etape vor produce rezultate favorabile, cercetătorii se vor putea îndrepta către un studiu clinic de fază 3, în care tratamentul va fi comparat cu terapiile standard.
Pentru mulți pacienți, degenerescența maculară înseamnă renunțarea treptată la independență: dificultăți la citit, recunoașterea fețelor sau chiar pierderea capacității de a conduce. De aceea, vestea că acest nou tratament ar putea nu doar opri evoluția bolii, ci chiar să refacă o parte din pierderea vizuală, reprezintă una dintre cele mai promițătoare descoperiri din oftalmologie din ultimii ani.
Deși drumul până la aprobarea finală este lung, rezultatele publicate în revista Cell Stem Cell marchează un moment de referință. Pentru prima dată, o terapie cu celule stem aplicată direct în zona maculei demonstrează potențial real de a reda claritatea vederii acolo unde medicina actuală poate doar încetini degradarea.
Dacă următoarele faze ale studiului vor confirma aceste efecte, lumea medicală s-ar putea afla în pragul unei transformări majore: trecerea de la gestionarea bolii la repararea ei. Într-un domeniu în care speranțele pacienților depășesc adesea opțiunile terapeutice, această descoperire ar putea rescrie viitorul sănătății vizuale.