23 nov. 2025 | 21:41

Un tratament care ar putea vindeca diabetul de tip 1 este tot mai aproape. Cercetătorii spun că celulele stem ar putea fi cheia

ȘTIINȚĂ
Un tratament care ar putea vindeca diabetul de tip 1 este tot mai aproape. Cercetătorii spun că celulele stem ar putea fi cheia

Un tratament experimental cu celule stem, zimislecel (VX-880), ar putea transforma modul în care este tratat diabetul de tip 1 la pacienții cu forme greu de controlat. Datele prezentate de compania americană Vertex la congresul Asociației Americane de Diabet (ADA) și publicate simultan în New England Journal of Medicine arată că, pentru un grup mic de pacienți, terapia a restabilit practic producția de insulină și a eliminat episoadele de hipoglicemie severă.

Rezultate „fără precedent” la 12 pacienți cu diabet sever

Zimislecel este o terapie derivată din celule stem, transformate în celule insulare pancreatice complet diferențiate, capabile să producă insulină. Aceste celule sunt perfuzate în vena portă a ficatului, unde se implantează și încep să funcționeze ca un „mini-pancreas” intern.

În studiul FORWARD-101, faza 1/2, au fost analizate 12 persoane cu diabet de tip 1, cu conștiență redusă a hipoglicemiilor și episoade frecvente de hipoglicemie severă, care au primit o singură perfuzie cu doză completă de zimislecel și au fost urmărite cel puțin un an. Rezultatele sunt remarcabile:

toți cei 12 pacienți au atins țintele recomandate de ADA, cu hemoglobină glicată (HbA1c) sub 7% și peste 70% timp petrecut în intervalul glicemic 70–180 mg/dL;

niciun pacient nu a mai avut episoade de hipoglicemie severă după ziua 90 de la perfuzie;

doza medie de insulină injectată zilnic a scăzut cu 92%, iar 10 din 12 persoane nu mai aveau deloc nevoie de insulină la 12 luni;

la toți pacienții s-a detectat C-peptidă (marker al producției proprii de insulină), menținută pe tot parcursul urmăririi.

Compania descrie aceste rezultate drept „transformative”, iar specialiștii implicați în studiu vorbesc despre primele dovezi solide că o terapie „off-the-shelf” (gata de utilizare, produsă industrial) cu celule stem ar putea, cel puțin pentru o parte dintre bolnavii cu diabet tip 1, să restabilească secreția endogenă de insulină și să le elibereze viața de povara injecțiilor și a monitorizării permanente.

De ce nu este (încă) un „leac” universal pentru diabetul de tip 1

Deși entuziasmul este mare, specialiștii avertizează că zimislecel nu este, cel puțin deocamdată, o soluție pentru toți pacienții cu diabet de tip 1. Terapia este testată la un subgrup cu boală deosebit de dificil de controlat, care suferă frecvent episoade de hipoglicemie severă în ciuda celor mai moderne pompe de insulină și senzori de monitorizare.

Un alt obstacol major este necesitatea tratamentului imunosupresor cronic, pentru a împiedica sistemul imunitar să distrugă noile celule insulare. Aceste medicamente au riscuri semnificative (infecții, efecte adverse pe termen lung), astfel încât balanța risc–beneficiu este acceptabilă mai ales la pacienții cu forme foarte severe ale bolii, nu la toți cei 9,5 milioane de oameni estimați la nivel global cu diabet de tip 1.

Până acum, zimislecel a avut un profil de siguranță considerat acceptabil: majoritatea reacțiilor adverse au fost ușoare sau moderate, iar cele două decese survenite în programul clinic au fost considerate independente de tratament, fiind legate de complicații ale diabetului de lungă durată și ale imunosupresiei.

Pe lângă studiul Vertex, reportaje recente – inclusiv un amplu material publicat de National Geographic – arată că primii pacienți tratați cu astfel de celule insulare derivate din celule stem au putut renunța complet la insulină timp de peste doi ani, descriind experiența ca pe o „eliberare” după o viață întreagă de injecții și frică de hipoglicemii.

Vertex a anunțat că a finalizat recrutarea și dozarea în programul clinic de fază 1/2/3 și intenționează să depună primele dosare de aprobare la autoritățile de reglementare în 2026, dacă datele vor continua să fie la fel de bune. Chiar dacă nu va fi un tratament universal, zimislecel și alte terapii similare marchează, spun cercetătorii, începutul unei noi ere: nu doar compensarea cu insulină, ci repararea cauzei de bază – lipsa celulelor producătoare de insulină.

Nota redacției PlaytechAcest articol are caracter informativ și nu înlocuiește un consult medical; vă sfătuim să cereți întotdeauna sfatul medicului specialist sau un consult de specialitate înainte de a începe sau modifica orice rutină de exerciții sau evaluări la domiciliu.