Un transplant celular revoluționar aduce vindecarea diabetului de tip 1 mai aproape de realitate, conform cercetătorilor
Un pacient cu diabet de tip 1 a început să producă insulină natural după un transplant inovator de celule pancreatice editate genetic, fără a necesita tratament imunosupresor.
O descoperire medicală istorică deschide o nouă etapă în lupta împotriva diabetului de tip 1.
Cum funcționează noul transplant de celule pancreatice
Pentru prima dată la oameni, o echipă de cercetători a reușit să transplanteze celule insulare pancreatice editate genetic, capabile să producă insulină fără a fi respinse de organismul pacientului, se arată într-un studiu publicat în The New England Journal of Medicine.
Tehnica ar putea elimina necesitatea medicației imunosupresoare, care până acum era esențială pentru supraviețuirea grefei.
Diabetul de tip 1 apare atunci când sistemul imunitar atacă și distruge celulele beta din pancreas, cele responsabile cu secreția de insulină.
Până în prezent, pacienții erau obligați să își administreze injecții zilnice cu insulină și să respecte un regim strict, ceea ce afecta semnificativ calitatea vieții.
În studiul recent, un bărbat de 42 de ani, diagnosticat cu diabet de tip 1 de la vârsta de 5 ani, a primit prin injecții în antebraț celule insulare provenite de la un donator sănătos.
În următoarele 12 săptămâni, aceste celule au reușit să producă insulină ca răspuns la creșterile glicemiei, de exemplu după mese.
Ceea ce face această procedură cu adevărat unică este faptul că pacientul nu a avut nevoie de imunosupresoare, medicamente care de obicei protejează grefele, dar slăbesc organismul în fața infecțiilor.
Rolul editării genetice și implicațiile descoperirii
Succesul a fost posibil datorită tehnologiei CRISPR, utilizată pentru a realiza trei modificări genetice asupra celulelor transplantate.
Două dintre editări au redus prezența unor antigene recunoscute de celulele T, iar a treia a stimulat producerea proteinei CD47, care blochează reacția celulelor imune înnăscute.
Rezultatele au fost, așadar, remarcabile: celulele cu toate cele trei editări au supraviețuit și au rămas funcționale, în timp ce cele fără modificări au fost distruse rapid de sistemul imunitar.
Practic, cercetătorii au reușit să creeze o linie de celule „invizibile” pentru apărarea organismului, capabile să producă insulină pe termen lung.
Această abordare fusese deja testată cu succes pe șoareci și maimuțe, dar reprezintă prima aplicare reușită la oameni. În comparație, alte studii recente, precum cel realizat în China, au utilizat celule derivate din celulele stem proprii ale pacientului, dar acestea necesitau în continuare o susținere medicamentoasă.
Experții cred că această tehnologie ar putea revoluționa nu doar tratamentul diabetului de tip 1, ci și transplanturile în general.
Dacă metoda va fi perfecționată, ar putea fi aplicată pentru grefe de organe sau alte tipuri de celule, eliminând riscurile asociate cu tratamentele imunosupresoare.
Deși este vorba despre un studiu de tip „proof-of-concept” pe un singur pacient, rezultatele reprezintă un pas imens spre o posibilă vindecare funcțională a diabetului, o boală care afectează milioane de oameni la nivel global.