Un nou tratament cu celule stem ar putea vindeca diabetul de tip 1 sever. Cum funcționează, care sunt șansele

Un studiu clinic recent arată că un tratament inovator cu celule stem a redus sau chiar eliminat nevoia de insulină la majoritatea pacienților cu diabet de tip 1 sever.

Un nou tratament revoluționar bazat pe celule stem ar putea schimba radical modul în care este gestionat diabetul de tip 1 sever, scrie Science Alert care citează un studiu publicat inițial în NEJM.

Rezultate promițătoare într-un studiu clinic de fază timpurie

Potrivit rezultatelor publicate în urma unui studiu clinic de fază 1/2, 10 din cei 12 pacienți care au primit infuzii de celule pancreatice derivate din celule stem au renunțat complet la terapia cu insulină la un an după procedură.

Cercetarea a fost realizată de Vertex Pharmaceuticals, o companie din Boston, în colaborare cu chirurgul Trevor Reichman de la Universitatea din Toronto.

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună în care sistemul imunitar distruge celulele producătoare de insulină din pancreas, forțând pacienții să depindă de insulină exogenă toată viața.

Dezechilibrele în administrarea insulinei pot duce fie la hiperglicemie periculoasă, fie la hipoglicemie severă, ambele având riscuri majore pentru sănătate, inclusiv comă sau deces.

Noua terapie, denumită zimislecel, presupune infuzia de celule insulare pancreatice obținute din celule stem pluripotente umane. Înainte și după procedură, pacienții au primit tratament imunosupresiv pentru a preveni respingerea celulelor.

Celulele produse din stem pot înlocui insulina exogenă

Isleturile celulare infuzate au demonstrat capacitatea de a produce insulină în organismul pacienților la niveluri sigure și autoreglate, reducând sau chiar eliminând complet nevoia de injecții cu insulină. „Rezultatele arată că celulele zimislecel funcționează eficient și își reglează singure producția de insulină”, au concluzionat cercetătorii în articolul publicat.

Efectele secundare au fost în general ușoare până la moderate și au fost asociate cu terapia imunosupresivă, incluzând scăderea funcției renale și a numărului de celule imune.

Din păcate, doi participanți au decedat în timpul studiului: unul din cauza unei infecții postoperatorii, iar altul în urma unor complicații asociate unei boli preexistente. Totuși, nu au fost înregistrate reacții adverse grave legate direct de terapia cu celule islet zimislecel.

Datele încurajatoare permit trecerea studiului în faza a 3-a, o etapă esențială pentru evaluarea eficienței și siguranței tratamentului la scară largă.

Dacă rezultatele vor fi confirmate, zimislecel ar putea deveni primul tratament capabil să vindece în mod eficient diabetul de tip 1 sever, eliminând nevoia de insulină zilnică.

În contextul în care aproximativ 8,4 milioane de persoane din întreaga lume suferă de această boală, descoperirea reprezintă un progres major în medicina regenerativă și oferă o nouă speranță pacienților care trăiesc cu o afecțiune cronică ce le afectează calitatea vieții în mod semnificativ.