Primul pacient cu diabet de tip 1 care își produce singur insulina după un transplant de celule modificate genetic

Un bărbat diagnosticat cu diabet de tip 1 a devenit primul pacient din lume care produce insulină pe cont propriu după un transplant de celule modificate genetic, fără a fi nevoie să ia medicamente pentru suprimarea sistemului imunitar. Rezultatul, publicat în New England Journal of Medicine, marchează un posibil progres major în lupta împotriva unei boli care afectează aproximativ 9,5 milioane de persoane la nivel global.

Până acum, diabetul de tip 1 nu avea un tratament curativ, fiind gestionat prin injecții regulate cu insulină sintetică. Studiul recent deschide însă o nouă direcție de cercetare, în care terapia genetică ar putea oferi pacienților un control natural și durabil al glicemiei.

Diabetul de tip 1 apare atunci când sistemul imunitar distruge celulele insulare (islet cells) din pancreas, responsabile de producerea insulinei. În unele cazuri, aceste celule pot fi înlocuite prin transplant, însă procedura este limitată de reacția de respingere a organismului, care obligă pacienții să urmeze toată viața tratamente imunosupresoare.

Pentru a elimina această problemă, o echipă de cercetători din Suedia și Statele Unite a folosit tehnologia CRISPR pentru a modifica genetic celulele insulare prelevate de la un donator. Au fost efectuate trei modificări-cheie:

Cerere de căsătorie surpriză la „Mireasa”. Un cuplu contestat s-a logodit, după câteva săptămâni de relație: „Promit că o să încerc să te fac fericit”

Horoscop 5 decembrie 2025. O zodie primește o nouă șansă, norocul e de partea ei

• Reducerea nivelului unor proteine de pe suprafața celulelor, care în mod normal semnalează sistemului imunitar că țesutul este străin.
• Creșterea producției proteinei CD47, care descurajează atacul din partea celulelor imune.

După modificare, celulele au fost injectate în antebrațul pacientului. Spre deosebire de un transplant obișnuit, organismul său nu le-a respins, iar acestea au început să producă insulină.

Rezultatele obținute și semnificația lor

La 12 săptămâni după procedură, pacientul producea în continuare insulină, fără a prezenta reacții imune împotriva celulelor transplantate. Deși doza de celule administrată a fost redusă și bărbatul mai are nevoie de injecții cu insulină, cercetătorii consideră că rezultatele sunt promițătoare pentru siguranța și fezabilitatea metodei.

Specialiștii subliniază că acest succes ar putea schimba modul în care sunt tratate nu doar diabetul de tip 1, ci și alte boli în care transplanturile sunt limitate de riscul de respingere. Dacă celulele modificate genetic pot supraviețui pe termen lung și pot produce suficientă insulină, pacienții ar putea să nu mai depindă de tratamente zilnice și să evite complicațiile grave ale bolii.

Totuși, studiul este încă la început. Urmează teste suplimentare pentru a evalua durabilitatea celulelor și eficiența procedurii la un număr mai mare de pacienți. Echipa de cercetare vrea să afle dacă, prin creșterea dozei de celule transplantate, pacienții ar putea renunța complet la injecțiile cu insulină.

Ce urmează pentru terapia genetică în diabet

Acest caz reprezintă doar primul pas într-un proces amplu de validare științifică. Cercetătorii trebuie să stabilească dacă metoda poate fi aplicată în siguranță la scară largă, dacă nu apar efecte secundare pe termen lung și dacă celulele pot rezista ani întregi în organism.

Succesul acestei proceduri ar putea însemna o revoluție în tratamentul bolilor autoimune și al transplanturilor. Prin eliminarea nevoii de medicamente imunosupresoare, pacienții ar fi protejați de riscurile asociate acestora, precum infecțiile grave sau complicațiile renale.

În prezent, tehnologia CRISPR se află în plin proces de explorare clinică, cu rezultate promițătoare și în alte afecțiuni, de la boli genetice rare până la anumite forme de orbire moștenită. Dacă se confirmă eficiența în diabetul de tip 1, această abordare ar putea fi una dintre primele dovezi că editarea genetică poate oferi vindecări reale și durabile pentru boli cronice considerate până acum incurabile.

Acest prim pacient demonstrează că ideea este posibilă, iar următorii ani vor arăta dacă medicina poate transforma acest succes punctual într-un tratament standard, schimbând radical viața milioanelor de oameni care trăiesc cu diabet.