Descoperire uimitoare despre Alzheimer: ce au aflat cercetătorii

O nouă terapie genetică ar putea „inversa” boala Alzheimer, arată studiile clinice. Este o șansă „cu bătaie lungă”, dar acest lucru este extrem de promițător.

Rezultatele unui prim studiu clinic mondial s-au dovedit a fi promițătoare pentru o nouă terapie genetică în reducerea cantității de proteine dăunătoare care se acumulează în creierul pacienților cu Alzheimer, oferind o speranță provizorie că afecțiunea ar putea fi încetinită sau chiar inversată. Folosind o terapie pe un număr mic de pacienți, cercetătorii au reușit să reducă la jumătate concentrația de proteină tau din creierul lor, despre care se crede că este implicată în declinul cognitiv observat la persoanele cu boala.

Alzheimer, noi descoperiri

Boala Alzheimer este, în comunitatea de cercetare, un candidat pentru cea mai dificilă boală de înțeles. Cercetările au dus în mod continuu la dezamăgire, atunci când vine vorba de crearea unui tratament viabil.

Cea mai bună înțelegere a cauzei care stau la baza bolii Alzheimer se bazează pe două mecanisme principale: acumularea de încurcături celulare dăunătoare și plăci de proteine amiloide. Ambele sunt proteine care se strică pe măsură ce se formează, se pliază greșit și se unesc, pentru a împiedica celulele creierului să comunice între ele și chiar provocând moartea neuronilor.

Când începe slujba de Crăciun în 2024 și unde poate fi urmărită la TV sau online

Crin Antonescu, propunerea comună pentru președinție. Fostul lider liberal ar fi acceptat provocarea. Ce avantaj deține

Această cercetare s-a concentrat pe tau. Tau este o proteină insolubilă care este codificată de proteina tau asociată cu microtubuli (MAPT) și formează încurcături în creierul pacienților cu Alzheimer.

Noua abordare, BIIB080 (/IONIS-MAPTRx), vizează MAPT cu o oligonucleotidă „de tăcere genetică”, care împiedică gena să creeze mai mult tau.

Ca un studiu de fază 1b, studiile clinice au fost concepute pentru a vedea dacă medicamentul este sigur pentru oameni și bine tolerat, nu pentru a vedea dacă este eficient în tratarea bolii – care vine mai târziu. Cercetătorii l-au testat pe 46 de pacienți cu o vârstă medie de 66 de ani, unora cărora li s-a administrat medicamentul prin injecție în măduva spinării, în timp ce alții au primit un placebo.

Toți pacienții din grup au finalizat cursul și au fost observate numai efecte secundare minore, indicând că tratamentul este sigur. La finalizarea studiului, cercetătorii au descoperit o reducere a proteinei tau de peste 50% în sistemul nervos central al grupului care a primit cea mai mare doză după 24 de săptămâni, sugerând că medicamentul a avut un efect biologic semnificativ.