Cum funcționează primul instrument de editare genetică ce vizează celule specifice

O echipă de oameni de știință a dezvoltat un nou instrument de editare genetică. Pentru prima dată, poate viza anumite celule sau organe pe care medicii doresc să le editeze – inclusiv zone specifice ale creierului.

În timpul testării pe șoareci de laborator, specialiștii în inginerie biomedicală ai Universității Tufts au dezvoltat un instrument de editare a genelor care ar putea viza în mod specific organe precum ficatul, să modifice celulele sistemului imunitar și să traverseze bariera hematoencefalică care protejează creierul pentru a edita celule specifice din creier, potrivit cercetărilor publicate în revista Angewandte Chemie International Edition. Și, deoarece instrumentul este injectat direct în fluxul sanguin, ar putea duce la o modalitate simplă de a efectua tratamente genetice, dacă ar ajunge să funcționeze și la oameni.

„Am creat o metodă de adaptare a pachetului de livrare pentru o gamă largă de tratamente terapeutice potențiale, inclusiv editarea genelor”, a spus autorul principal Qiaobing Xu într-un comunicat de presă.

Astfel, în funcție de tipul de celulă pe care doresc să o editeze, indiferent dacă este mai bine să echipeze o celulă a sistemului imunitar pentru a combate un anumit tip de cancer sau o celulă cerebrală pentru a trata o afecțiune neurologică, Xu și echipa sa modifică ușor pachetul de livrare. Agățând diferite proteine ​​pe suprafață, au descoperit că procesul permite enzimelor de editare genetică să se lipească de tipuri de celule specifice într-un mod în care tehnologia de editare genetică din trecut nu a reușit.

Câți bani a cheltuit statul român pe lână în ultimii șase ani. Suma e una uriașă

Decizia luată de Revolut. Ce se întâmplă în 2025 în Ungaria: Sunt implicate și țări ca Spania și Portugalia

„Metodele se bazează pe chimia combinatorie utilizată de industria farmaceutică pentru proiectarea medicamentelor în sine, dar în schimb aplicăm abordarea proiectării componentelor procesului de livrare”, a adăugat Xu.

Sistemul nu a fost încă testat pe pacienți umani. Dar dacă funcționează pe aceștia, au spus cercetătorii, sistemul ar putea ajuta medicii să trateze o gamă largă de boli și afecțiuni genetice.