Cum funcționează primul instrument de editare genetică ce vizează celule specifice

O echipă de oameni de știință a dezvoltat un nou instrument de editare genetică. Pentru prima dată, poate viza anumite celule sau organe pe care medicii doresc să le editeze – inclusiv zone specifice ale creierului.

În timpul testării pe șoareci de laborator, specialiștii în inginerie biomedicală ai Universității Tufts au dezvoltat un instrument de editare a genelor care ar putea viza în mod specific organe precum ficatul, să modifice celulele sistemului imunitar și să traverseze bariera hematoencefalică care protejează creierul pentru a edita celule specifice din creier, potrivit cercetărilor publicate în revista Angewandte Chemie International Edition. Și, deoarece instrumentul este injectat direct în fluxul sanguin, ar putea duce la o modalitate simplă de a efectua tratamente genetice, dacă ar ajunge să funcționeze și la oameni.

„Am creat o metodă de adaptare a pachetului de livrare pentru o gamă largă de tratamente terapeutice potențiale, inclusiv editarea genelor”, a spus autorul principal Qiaobing Xu într-un comunicat de presă.

Astfel, în funcție de tipul de celulă pe care doresc să o editeze, indiferent dacă este mai bine să echipeze o celulă a sistemului imunitar pentru a combate un anumit tip de cancer sau o celulă cerebrală pentru a trata o afecțiune neurologică, Xu și echipa sa modifică ușor pachetul de livrare. Agățând diferite proteine ​​pe suprafață, au descoperit că procesul permite enzimelor de editare genetică să se lipească de tipuri de celule specifice într-un mod în care tehnologia de editare genetică din trecut nu a reușit.

Cine este Ilie Bolojan, președintele interimar al PNL după demisia lui Nicolae Ciucă. Ce profesie și studii are politicianul

Ce profil și ce studii au românii care l-au votat pe Călin Georgescu în turul I al alegerilor prezidențiale din România 2024

„Metodele se bazează pe chimia combinatorie utilizată de industria farmaceutică pentru proiectarea medicamentelor în sine, dar în schimb aplicăm abordarea proiectării componentelor procesului de livrare”, a adăugat Xu.

Sistemul nu a fost încă testat pe pacienți umani. Dar dacă funcționează pe aceștia, au spus cercetătorii, sistemul ar putea ajuta medicii să trateze o gamă largă de boli și afecțiuni genetice.